По материалам: Евгения Патракеева, врач-эндокринолог, Санкт-Петербург
💊»По-прежнему диабет неизлечим, но 2021 — год значимого прогресса в исследованиях, посвященных сахарному диабету 1-го (СД1) типа, и сейчас мы намного ближе к возможности излечения диабета.
В 2021 году The New York Times была опубликована статья, посвященная компании Vertex и феноменальному успеху её препарата VX-880 в лечении диабета первого типа.
🧍Брайану Шелтону были введены бета-клетки (полученные из стволовых клеток в лаборатории).
Об исследовании:
— это фаза 1/2 (ранняя);
— в настоящее время только происходит набор пациентов;
— дата окончания и объявления результатов — 2028-ой год;
— препарат для излечения диабета вводится в портальную вену;
— возраст участников 18-65 лет;
— основной критерий включения в исследование — наличие тяжелых гипогликемий (осложнения сахарного диабета первого типа) в анамнезе.
🚶О Брайане:
— на момент введения исследуемого препарата 29-го июня 2021-го года длительность его диабета первого типа составляла 40 лет;
— качество контроля диабета не всегда было блестящим и при вступлении в исследование его гликированный гемоглобин был равен 8,6%;
— средняя суточная доза инсулина до начала исследования составляла 34 ЕД инсулина в сутки;
— за последний до вступления в исследование год Брайан пережил тяжелых гипогликемий, которые являлись угрозой для его жизни с диабетом.
Что происходило с Брайаном после введения препарата
✅ значимо (на 91%) уменьшилась доза вводимого инсулина (но он не был отменен совсем) при улучшившемся ответе выработки С-пептида, маркера собственной продукции инсулина бета-клетками, в ответ на приём пищи в стандартном тесте (mixed meal tolerance test): от неопределяемого до 560 пмоль/л;
✅ снизился гликированный гемоглобин (но не достиг значения человека без диабета, и при измерении через 90 дней после введения VX-880 составил 7,2%);
✅ тяжелых гипогликемий, которые случались у Брайана за последний год до вступления в исследования — за время участия в исследовании не было зафиксировано (но это может быть связано с более качественным наблюдением, обучением, оценкой данных мониторирования исследователями и другими обязательными процедурами строгого протокола клинического исследования).
Нужно избавиться от необходимости иммуносупрессии. Зачем её проводят сейчас? Для того, чтобы пересаженные клетки не отторглись и могли продолжать работать, причём причин для возможного отторжения в случае сахарного диабета первого типа две:
Донорские клетки являются чужими и, как и в случае с трансплантацией любых органов, могут быть отвергнуты организмом-хозяином по этой причине своей чужеродности.
сахарный диабет первого типа — аутоиммунное заболевание, в развитии которого принимают участие известные специфические антитела (и, возможно, какое-то количество ещё неизвестных), атакующие бета-клетки. Очевидно, что они же могут атаковать и пересаженные бета-клетки, даже полученные из стволовых.
Итоги по опыту с Брайаном:
1. Наличие потенциальной возможности получить работающие хоть какое-то время бета-клетки из стволовых — а это означает, что в теории каждый пациент с СД1 сможет получить такое лечение без завязки на недостаточном количестве донорского материала.
✅ Детали эффекта терапии у одного пациента сложно перенести на потенциальный успех у остальных запланированных для участия в этом исследовании Vertex 16-ти человек, поэтому критики от академического сообщества в информационном поле очень много.
✅ Пациент получает иммуносупрессию, в наше эпидемиологически сложное время это достаточно тяжелое и весьма опасное испытание. Этот факт делает обсуждение использование данной технологии у детей с сахарным диабетом первого типа сомнительным.
✅ Мы не знаем сейчас, сколько будет длиться эффективная работа пересаженных клеток, будет ли она ухудшаться, или же (хоть бы так!) будет сохраняться всю жизнь пациента, получившего такое лечение. Окончательные результаты будут объявлены лишь в 2028 году.
Так что флаг нашей с вами общей надежды сейчас выше, чем когда бы то ни было, дорогие друзья. Этим и живём❤»