Лекарство от диабета первого типа — то, чего ждут все пациенты многие годы! Ни причина этого типа диабета, ни средства для его предотвращения — в настоящее время неизвестны.
В октябре 2021 г. появились обнадеживающие новости. Компания Vertex Pharmaceuticals объявила об успешном испытании нового препарата на первом пациенте с диабетом первого типа. Препарат VX-880 создан на основе стволовых клеток, дифференцированных в бета-клетки, производящие инсулин (мы неоднократно писали о попытках работы с этими клетками). Пациент с сорокалетним стажем сахарного диабета первого типа получил однократное внутривенное вливание препарата синтетических бета-клеток, после которого потребность во введении внешнего инсулина практически полностью исчезла. Пресс-релиз компании вышел спустя 3 месяца после инъекции.
Пациенту, у которого 40 лет назад был диагностирован T1D, была введена однократная инфузия синтетических клеток, продуцирующих инсулин, и через 90 дней он смог вырабатывать постоянный «поток» инсулина и поддерживать выработку инсулина после еды. Ранее, за год до приема VX-880, этот инсулинозависимый пациент перенес пять потенциально опасных для жизни эпизодов гипогликемии.
До лечения VX-880 доза инсулина пациента составляла 34 единицы в день, а уровни С-пептида натощак и стимулированного С-пептида не определялись, что указывает на то, что пациент не вырабатывал свой собственный инсулин. Примечательно, что пациент получил половину целевой дозы в сочетании с иммуносупрессивной терапией и все еще добился успешного приживления и продемонстрировал быстрые и надежные улучшения по многим параметрам, включая увеличение уровни С-пептида натощак и стимулированного С-пептида, улучшение контроля гликемии и снижение потребности в экзогенном (внешнем) инсулине.
HbA1c пациента, показатель уровня сахара в крови, улучшился с 8,6% на исходном уровне до 7,2%, а суточная доза инсулина снизилась с 34 единиц в день до лечения VX-880 до средней дозы 2,9 единиц в день в течение семидневного периода на 90-й день контроля. Это отражает снижение ежедневного использования экзогенного инсулина на 91%.
Это первая демонстрация того, как пациент с T1D добивается надежного восстановления функции островковых клеток в результате такой клеточной терапии. “Эти результаты первого пациента, получившего VX-880, беспрецедентны”, — сказал исполнительный вице-президент Vertex и руководитель отдела клеточной и генетической терапии Бастиано Санна. “Как хирург, который десятилетиями работал в области трансплантации островковых клеток, этот подход, который устраняет необходимость в доноре органов, может изменить правила игры”, — сообщил профессор хирургии Массачусетской больницы общего профиля и руководитель отдела трансплантационной хирургии Джеймс Маркманн. “Мы рады продвинуть эту уникальную и потенциально преобразующую медицинскую технологию через клинические испытания для пациентов”.
Пока не для всех
Данные получены только от одного пациента. Vertex планирует привлечь около 17 человек к участию в своем исследовании на ранней стадии. Критерии включения включают пациентов с сахарным диабетом первого типа с нарушенной чувствительностью к гипогликемии и тяжелой гипогликемией в анамнезе. В своем нынешнем виде VX-880 требует, чтобы реципиенты принимали пожизненные иммунодепрессанты. Поэтому соотношение риска и пользы терапии может быть приемлемым только для пациентов с самой тяжелой формой заболевания.
Надеемся и верим.